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Percée dans la maladie du motoneurone : un médicament “historique” montre des signes de ralentissement de la faiblesse musculaire progressive

Dans le cadre d’un essai mondial historique, les patients ont signalé une amélioration de leur mobilité et de leur fonction pulmonaire un an après avoir pris le médicament tofersen.

Les scientifiques affirment qu’un nouveau médicament “prometteur” a permis de ralentir la progression de la maladie du motoneurone (MND) et pourrait marquer un tournant dans la prise en charge des patients.

Certains patients porteurs d’un gène SOD1 défectueux, qui ont participé à l’essai mondial de phase III, ont signalé une amélioration de leur mobilité et de leur fonction pulmonaire un an après avoir pris le médicament tofersen. Il s’agit d’un médicament expérimental, ce qui signifie que les chercheurs ont examiné de près sa sécurité et son efficacité au cours des essais cliniques.
Les scientifiques impliqués dans les essais cliniques ont déclaré que les résultats, publiés dans le New England Journal of Medicine, sont “remarquables” pour une maladie caractérisée par un “déclin implacable”.
Un patient qui a participé à l’essai en 2016 a déclaré qu’il “pouvait réellement marcher dans la maison sans bâtons” un an après avoir pris le médicament.
La MND, également connue sous le nom de sclérose latérale amyotrophique (SLA), est une maladie qui affecte le cerveau et les nerfs. Cette maladie progressive affecte la capacité du patient à marcher, parler, utiliser ses bras et ses mains, manger et respirer.
Environ 5 000 personnes au Royaume-Uni sont atteintes de MND, dont 2 % développent la maladie à cause d’un gène SOD1 défectueux.

Percée dans la maladie du motoneurone

Comment s’est déroulé l’essai ?

L’essai de phase III, financé par la société de biotechnologie Biogen, a porté sur 108 patients répartis sur 32 sites dans 10 pays.

Tous les patients étaient porteurs du gène SOD1 défectueux, qui crée une version “mal repliée” de la protéine, donnant lieu à l’affection.

Dans l’essai, deux tiers (72) des participants ont été répartis au hasard pour recevoir huit doses de tofersen sur une période de 24 semaines, tandis que les 36 autres personnes ont reçu huit doses d’un placebo.

Tous les participants ont été évalués à 28 semaines pour mesurer la fonction motrice dans quatre domaines : la déglutition et la parole, la respiration, la motricité fine et la motricité globale. Ils ont également donné des échantillons de liquide céphalorachidien afin que les chercheurs puissent mesurer les niveaux de protéines associées à la MND.

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Quels ont été les résultats ?

Les résultats ont montré que le médicament n’a pas amélioré le contrôle moteur et la force musculaire après six mois, mais les patients ont signalé une meilleure mobilité et une meilleure fonction pulmonaire après 12 mois. Des améliorations ont également été observées dans les biomarqueurs de la MND dans le liquide céphalo-rachidien des patients après six mois.

Cependant, certains effets secondaires du médicament tofersen sont apparus, notamment de légers maux de tête temporaires et une certaine gêne lors de la ponction lombaire – une procédure où une aiguille est insérée dans la partie inférieure de la moelle épinière pour administrer un médicament.

Les Wood, 68 ans, de Thorne dans le Yorkshire du Sud, a été diagnostiqué avec la MND il y a 10 ans et a participé pour la première fois à l’essai de phase 3 en 2016.

Il a déclaré : “Après 12 mois de prise du médicament, je pouvais effectivement marcher dans la maison sans cannes, j’ai pu arrêter certains de mes analgésiques et je me sentais beaucoup mieux dans ma peau. La MND est une maladie évolutive et, bien que mes symptômes aient continué à s’aggraver, je ne serais pas sans le médicament et la différence qu’il a apportée à ma qualité de vie.

“Cela ne nous donne pas seulement de l’espoir, mais aussi de l’espoir pour l’avenir pour beaucoup de gens, ma propre famille aussi, parce que la maladie du motoneurone est familiale dans mon cas, je me dis que peut-être ma propre famille en bénéficiera un jour.”

Qu’ont dit les scientifiques à propos de ces découvertes ?

Dame Pamela Shaw, professeur de neurologie et directrice de l’Institut de Sheffield pour les neurosciences translationnelles (SITraN) à l’Université de Sheffield, a déclaré qu’il s’agissait “d’une étape importante dans le traitement”.

Elle a déclaré : “J’ai mené plus de 25 essais cliniques sur la MND et l’essai sur le tofersen est le premier essai dans lequel les patients ont signalé une amélioration de leur fonction motrice.

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Jamais auparavant je n’avais entendu des patients dire : “Je fais aujourd’hui des choses que je ne pouvais pas faire il y a quelques mois – marcher dans la maison sans mes cannes, monter les marches du jardin, écrire des cartes de Noël”.

Bien que les patients atteints de MND présentant des mutations de la SOD1 soient relativement rares, les chercheurs ont déclaré que leurs travaux allaient “changer l’avenir des essais sur la MND pour les patients”.
Chris McDermott, professeur de neurologie translationnelle au SITraN et co-auteur de l’étude, a déclaré : “Bien que le tofersen soit un traitement pour seulement 2% des personnes vivant avec la MND, nous avons beaucoup appris en réalisant cet essai clinique qui nous aidera à faire des essais cliniques plus intelligents et plus rapides à l’avenir.”

Merit Cudkowicz, directeur du Sean M Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital aux États-Unis, et l’un des co-investigateurs de l’essai, a qualifié les résultats de “développement prometteur”. Il a déclaré que le médicament avait “le potentiel d’améliorer la qualité de vie” des personnes vivant avec la MND.

De son côté, le Dr Brian Dickie, directeur de la recherche à la MND Association, a déclaré que les résultats montrent “une confiance croissante dans le fait que le tofersen a un effet biologique et un effet clinique bénéfique chez les personnes vivant avec la MND SOD1”.

Il a ajouté : “Ils fournissent également une preuve de concept importante que des approches similaires basées sur la thérapie génique peuvent être utiles pour d’autres formes de la maladie.

“Nous suivons de près la récente nouvelle selon laquelle le tofersen sera examiné par les autorités américaines de réglementation des médicaments et nous sommes en contact avec Biogen pour discuter de ce à quoi ressemblera le processus d’approbation réglementaire ailleurs.”

Jean-Marc Di Rienzo
Jean-Marc Di Rienzo
Je suis l'ancien du groupe puisque je suis là depuis la création de ufc-star.com. Nous sommes une équipe incroyable dynamique et sportive, j'espère que vous retrouverez cette dynamique dans mes articles et celui de mes confrères.
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